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伦敦(路透社) - 科学家已经开发出一种药物来治疗玉米植物中的一种罕见的遗传病,可能会提供一种更便宜的方法来制造目前每位患者每年花费数十万美元的治疗方法

此举标志着新兴分子农业领域的进步,有朝一日可能会看到复杂的生物技术药物在植物而非工厂中大规模生产

加拿大和澳大利亚的研究人员周二报道,他们已经创造了可以合成α-L-艾杜糖醛酸酶的转基因玉米,这种酶被用于称为粘多糖贮积症I(MPS I)的衰弱病症

该疾病导致心脏,大脑和其他器官的进行性损伤

该研究尚处于早期阶段,新的植物种植药物尚未在临床试验中进行过测试,因此任何最终的治疗方法仍需要多年才能进入市场

但这项工作由加拿大西蒙弗雷泽大学的科学家领导,是向前迈出的重要一步,因为它展示了一种生产分子的方法,这些分子应该被人体免疫系统接受而不会产生危险的副作用

不参与该研究的英国John Innes中心的George Lomonossoff表示,控制玉米中蛋白质结合方式的能力是“植物药物生产工具包的重要补充”

“这是转基因技术,它提供了一种生产质量更好的药物的方法

但是,药物的临床疗效和安全性需要得到证实,”他说

MPS I是数十种溶酶体贮积症之一,包括Fabry和Gaucher病,其中许多可用酶替代疗法治疗,由Sanofi的Genzyme单位和Shire等公司制造

但目前在不锈钢罐内的哺乳动物细胞培养中制造它们的过程非常昂贵

在MPS I的情况下,使用Genzyme和Biomarin的酶替代药物Aldurazyme进行治疗,儿童每年花费超过30万美元,成人更多

研究人员在“自然通讯”杂志上写道,转基因植物可能是一种具有成本效益且安全的替代品

一些大公司一直在研究如何在植物中制造复杂的蛋白质药物,但分子农业尚未提供其第一个商业产品

最接近的是来自以色列的Protalix BioTherapeutics和Pfizer的戈谢病药物,它是在胡萝卜细胞培养物中生产的 - 而不是在整个植物中生产 - 并于5月在美国批准销售

(Ben Hirschler的报道; Louise Heavens的编辑)

作者:介铢

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